Ведущий медицинский интернет-сайт Баку
Самый универсальный инструмент семейства CRISPR впервые применен в медицине: передовая технология прайм-редактирования была использована для лечения человека. Первым пациентом стал подросток с редким иммунным заболеванием. Новая система CRISPR вставляет целый ген в ДНК человека, улучшая работу иммунной системы.
Исследователи разработали терапию для исправления мутации, вызывающей хроническую гранулематозную болезнь - опасное состояние, нарушающее работу различных иммунных клеток, включая нейтрофилы.
Через месяц после лечения у пациента не зафиксировано серьезных побочных эффектов, а терапия, похоже, восстановила функцию ключевого фермента в двух третях его нейтрофилов - этого достаточно для значительного усиления иммунной системы.
О результатах лечения сообщила разработавшая его биотехнологическая компания Prime Medicine из Кембриджа, штат Массачусетс. Они еще не опубликованы в рецензируемом журнале.
Пока рано говорить об успехе: потребуется от шести месяцев до года, чтобы убедиться, что отредактированные стволовые клетки прижились, подчеркнула специалист по генной терапии Аннарита Миччо из Института Imagine при детской больнице Некер в Париже. Но это многообещающий подход к лечению сложной болезни.
Это решение отражает суровые реалии разработки методов генной инженерии для лечения очень редких заболеваний, объясняет биохимик Дэвид Лю из Института Брода (MIT и Гарвард), сооснователь Prime Medicine: «Наука продвинулась достаточно далеко, чтобы методы генной инженерии приносили пользу многим пациентам. Но это сводится к вопросу не только науки и технологий - но и экономики».
www.bakumedinfo.com