Здоровье - медицинский портал Азербайджана

          Биотехнологическая компания Intellia Therapeutics приостановила два клинических исследования III фазы своей генной терапии nex-z (нексигуран зиклумеран), основанной на технологии редактирования генома CRISPR/Cas9. Решение принято после госпитализации одного из участников из-за серьёзного повреждения печени, сообщили в пресс-релизе компании.

     Терапия направлена на лечение транстиретинового амилоидоза (ATTR), редкого наследственного заболевания, при котором изменённый белок транстиретин (TTR) накапливается в тканях и органах, вызывая поражение сердца и нервной системы. Препарат nex-z предназначен для инактивации гена, кодирующего TTR, в клетках печени, чтобы предотвратить образование патологических белковых отложений.

     По данным компании, общее число участников двух исследований составляло 697 человек: одно испытание проводилось при кардиомиопатии (ATTR-CM), другое - при полинейропатии (ATTR-PN). Более 450 пациентов уже получили терапию. 24 октября у одного из них был зафиксирован резкий рост печёночных ферментов и билирубина - превышение нормы более чем в десять раз, что соответствует IV (максимальной) степени токсичности.

     Ранее, в мае 2025 года, у другого пациента также наблюдалось повышение уровня ферментов печени, но без клинических симптомов, и тогда компания не приостанавливала исследования.

     Intellia остаётся одной из первых компаний, применяющих редактирование генов внутри организма, а не в лабораторных условиях. Препарат вводится непосредственно в печень, где CRISPR-комплекс изменяет ДНК пациента. Несмотря на высокий научный потенциал, пока ни одна из разработок Intellia не вышла на рынок.